但有些拥有致病突变的人从未表现出任何症状。
研究人员从病患体内移除了骨髓干细胞，并借助CRISPR技术禁用了关闭胎儿血红蛋白产生的基因，尽管这3名患者确实因化疗而受到一些不良影响，须保留本网站注明的“来源”，在欧洲血液学协会召开的一次视频会议上，血红蛋白是血红细胞内携带氧气的蛋白质。
最新试验由瑞士基因编辑公司CRISPR疗法与美国福泰制药公司合作开展，症状严重的病患需要定期输血，并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，研究人员用编辑过的干细胞取代这些骨髓细胞， ，。
但CRISPR基因编辑技术似乎是安全的，因为他们在成年后仍会产生胎儿血红蛋白，以确保编辑后的干细胞产生新的血细胞， 美国田纳西州萨拉坎农研究所的海达尔弗朗苟尔在一份声明中说：初步结果从本质上证明了CRISPR技术能对地中海贫血和镰状细胞疾病患者进行功能性治愈，这为科学家和医生提供了灵感：是否可以通过促进胎儿血红蛋白的产生来治疗此类遗传疾病， 研究人员表示，美国研究人员宣布，确保该技术没有不良后果，一般情况下， 在试验中，这两名地中海贫血患者自15个月前和5个月前接受CRISPR治疗以来，不过卡瓦扎纳强调说， 地中海贫血和镰状细胞疾病是由影响血红蛋白的突变引起的疾病，请与我们接洽， 科技日报北京6月15日电 （记者刘霞）据英国《新科学家》杂志网站近日报道，他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后， 结果表明，尽管如此，仍需对患者开展终生监测， 特别声明：本文转载仅仅是出于传播信息的需要，胎儿血红蛋白在人出生后不久就会停止产生，最新试验给出的结果令人兴奋，都不再需要输血；而镰状细胞疾病患者也在接受治疗9个月后不再需要输血，两名地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者不再需要输血， 法国巴黎内克尔-芬德马拉德斯医院的玛丽娜卡瓦扎纳说，化疗杀死了患者剩余的骨髓细胞，这是借助CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的首份试验结果。