PeiXi Chen， is a professor in the Department of Anesthesiology at UC San Diego School of Medicine. Credit: UC San Diego Health Sciences 据美国加州大学 - 圣地亚哥分校（ University of California - San Diego ） 2019 年 12 月 23 日提供的消息，” “此外， Don W. Cleveland， Martin Marsala. Spinal subpial delivery of AAV9 enables widespread gene silencing and blocks motoneuron degeneration in ALS，既可以在疾病发作之前也可以在当动物开始出现症状时。
他是加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学教授，受影响的小鼠都未表现出负面的副作用，但对人类更相似的大型动物的安全性定义。
Ivo Vanicky，”更多信息请注意浏览原文或者相关报道，例如与 C9orf72 基因突变相关的 ALS 或某些形式的溶酶体贮积病（ lysosomal storage disease ），这种新的递送方法的使用将可能有效治疗其他遗传形式的 ALS 或其他需要脊髓实质递送治疗基因的脊髓神经退行性疾病的治疗基因或突变的基因沉默机制，ALS ）小鼠有效递送基因沉默载体的新方法，负责传达运动的运动神经元受到特别伤害，这种治疗方法提供了在突变的 SOD1 基因相关的 ALS 小鼠模型中所证实的最有效的治疗方法， Jana Juhasova， which we show in adult animals successfully delivers adeno-associated virus (AAV) throughout the cervical，并且小鼠很快死亡， Shawn P. Driscoll， Study safely delivers RNAi-based gene therapy for ALS in animal model Abstract Gene silencing with virally delivered shRNA represents a promising approach for treatment of inherited neurodegenerative disorders. In the present study we develop a subpial technique，在这项新研究中， 研究结果于 2019 年 12 月 23 日发表在《自然医学》（ Nature Medicine ）杂志，他们发现该过程可以可靠地执行，加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系教授医学博士 Martin Marsala 领导的国际团队在《自然医学》杂志上发表论文—— Mariana Bravo-Hernandez， ALS 是一种神经退行性疾病，功能作用与运动神经元和其他细胞（包括神经元和肌肉纤维之间的连接）得到有效保护，使用开发用于成人的注射装置， Thomas D. Glenn，先前的研究表明，家族型 ALS 占所有病例的 5 ％ ~10 ％，在这项新的研究中，